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Fecha de publicaciónTítuloTipoAutor(es)
2020Disease pharmacokinetic–pharmacodynamic modelling in acute intermittent porphyria to support the development of mRNA-based therapiesArticuloFernández-de-Trocóniz, J.I. (José Ignacio); Parra-Guillen, Z.P. (Zinnia Patricia); Fontanellas-Romá, A. (Antonio); Jericó-Asenjo, D. (Daniel); Martini, P. (Paolo); Vera-Yunca, D. (Diego); Hard, M. (Marjie); Guey, L. T. (Lin); Jiang, L. (Lei)
2019Messenger RNA therapy for rare genetic metabolic diseasesArticuloBerraondo, P. (Pedro); Martini, P. (Paolo); Ávila-Zaragozá, M. (Matías); Fontanellas-Romá, A. (Antonio)
2021mRNA-based therapy in a rabbit model of variegate porphyria offers new insights into the pathogenesis of acute attacksArticuloFontanellas-Romá, A. (Antonio); Martini, P. (Paolo); Gouya, L. (Laurent); Ávila-Zaragozá, M. (Matías); Peñuelas-Sanchez, I. (Ivan); Martín, M. A. (Miguel A.); Oyarzabal, J. (Julen); Estella-Hermoso-de-Mendoza, A. (Ander); Culerier, C. (Corinne); Alegre-Martinez, E. (Estibaliz); Santamaría, E. (Eva); Collantes, M. (María); Alegre-Esteban, M. (Manuel); Sampedro, A. (Ana); Moran, M.A. (María Asunción); Schmitt, C. (Caroline); Jiang, L. (Lei); Córdoba-Quiñones, K. M. (Karol Marcela); Jericó-Asenjo, D. (Daniel)
2022Recombinant porphobilinogen deaminase targeted to the liver corrects enzymopenia in a mouse model of acute intermittent porphyriaArticuloFontanellas-Romá, A. (Antonio); Córdoba-Quiñones, K. M. (Karol Marcela); Serrano-Mendioroz, I. (Irantzu); Jericó-Asenjo, D. (Daniel); Merino-Díaz, M. (María); Jiang, L. (Lei); Sampedro, A. (Ana); Alegre-Esteban, M. (Manuel); Corrales, F.J. (Fernando José); Garrido, M.J. (María Jesús); Martini, P. (Paolo); Lanciego, J.L. (José Luis); Prieto, J. (Jesús); Berraondo, P. (Pedro)
2018Systemic messenger RNA as an etiological treatment for acute intermittent porphyriaArticuloFontanellas-Romá, A. (Antonio); Martini, P. (Paolo); Avila, M.A. (Matías Antonio); Lukacs, C. M. (Christine M.); Kenney, M. (Matthew); Salerno, T. (Timothy); Sathyajith-Kumarasinghe, E.; Sabnis, S. (Staci); Zhu, X. (Xuling); Park, J. (Ji-Sun); Butcher, W. (William); Kalariya, M. (Mayur); Pejenaute-Martínez-de-Lizarrondo, Á. (Álvaro); Alegre-Esteban, M. (Manuel); Santamaría, E. (Eva); Burke, K. (Kristine); Benenato, K. E. (Kerry E.); Frassetto, A. (Andrea); Sampedro, A. (Ana); Guey, L. T. (Lin); Jericó-Asenjo, D. (Daniel); Berraondo, P. (Pedro); Jiang, L. (Lei)